Cura per una malattia rara che porta a cecità

Da Repubblica

Via libera al farmaco di Rita Levi Montalcini. Cura una malattia rara che porta a cecità

Verrà prodotto a L'Aquila. Deriva da una molecola scoperta dal premio Nobel  di VALERIA PINI

26 gennaio 2018

IL COLLIRIO di Rita Levi Montalcini arriva ai pazienti italiani. Curerà una malattia rara che può portare a cecità. E' stato infatti dato il via libera in Italia al farmaco del premio Nobel. In Gazzetta Ufficiale è stata autorizzata la commercializzazione di cenegermin (Oxervate), il principio attivo sviluppato da Dompé, azienda biofarmaceutica italiana, per la cura della cheratite neurotrofica moderata o grave, una malattia rara e invalidante dell'occhio, a oggi orfana di trattamento.
Finora non esistevano in commercio terapie soddisfacenti per curare questa patologia che provoca una progressiva perdita della visione a causa di una rapida degenerazione della cornea legata a un danno al nervo trigemino. 

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Alla base di cenegermin ci sono decenni di ricerca 'made in Italy', partendo dagli studi di Levi Montalcini che scoprì il nerve growth factor (Ngf). L'intuizione potrebbe essere applicata anche ad altre malattie, ma il premio Nobel cominciò a lavorare su possibili applicazioni nel settore dell'oculitsica. La scienziata aveva visto gli effetti della sua proteina su una piccola paziente verso la fine degli anni '90. Fu poi l'azienda biofarmaceutica Dompé a investire nel progetto. Nel tempo ci fu una collaborazione tra Dompé e centri di eccellenza in oftalmologia italiani per sviluppare il farmaco.
Cenegermin è il nome del principio attivo del farmaco ed è la versione ricombinante del nerve growth factor (Ngf) umano, sviluppata e messa a punto attraverso un processo produttivo biotecnologico originale di Dompé.

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Si tratta di una proteina simile a quella naturalmente prodotta dal corpo umano, coinvolta nello sviluppo, nel mantenimento e nella sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrato sotto forma di gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave, questo collirio può aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell'occhio e a riparare il danno della cornea. In pratica stimola lo sviluppo, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose e a riparare il danno della cornea.

Questo farmaco è stato messo a punto presso il Polo di Ricerca e produzione Dompé dell'Aquila grazie alla tecnologia del Dna ricombinante, con l'utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano. Il farmaco ha ricevuto dall'Aifa il requisito di innovazione terapeutica, è stato quindi inserito nel fondo per i farmaci innovativi.